礼来制药（纽约证券交易所代码：LLY）宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准RETevmo® (selpercatinib塞普替尼, 40mg和80mg胶囊)*用于治疗转染重排（RET）基因融合阳性的局部晚期或转移性实体瘤成人患者，这些患者在接受前期系统性治疗后发生疾病进展，或没有其他满意的替代治疗选择。基于ORR和缓解持续时间（DOR）的表现，该适应症获得加速审批，其后续批准将根据验证性临床试验中得到的临床获益证据而定。 德克萨斯大学MD Anderson癌症中心 研究性癌症治疗副教授 LIBRETTO-001的共同研究者 Vivek Subbiah博士表示 在LIBRETTO-001研究中，塞普替尼在RET驱动的多种类型癌症患者中均表现出有临床意义的持久缓解，包括胰腺癌、结肠癌和其他需要新治疗方案的癌症。这些数据和FDA对泛肿瘤适应症的批准突显了对跨瘤种患者进行常规、全面基因检测的重要性。 除了泛瘤种适应症获批外，FDA还批准了塞普替尼用于RET融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者，进一步扩大了塞普替尼治疗非小细胞肺癌的适应症范围，纳入局部晚期疾病患者，使2020年5月的加速审批转为常规批准。 Loxo@Lilly首席医学官 David Hyman博士表示 自最初的加速审批以来，塞普替尼已经改变了RET基因变异癌症患者的治疗模式。塞普替尼是首个也是唯一一个同时获得泛瘤种加速获批和NSCLC常规获批的RET抑制剂，进一步证实其可为不同肿瘤类型的患者带来具有临床意义的获益。 这两项获批是基于关键性临床试验LIBRETTO-001研究的数据，该研究是一项评估塞普替尼治疗RET驱动型癌症患者的最大规模的全球I/II期临床试验。这项多中心、开放标签、多队列的研究招募了局部晚期或转移性RET驱动型实体肿瘤患者，包括NSCLC患者。研究重要终点包括独立评审委员会（BIRC）评估的ORR和DOR，预先设定的次要终点包括中枢神经系统（CNS）ORR和CNS DOR。 RET融合阳性实体瘤患者 在41名RET融合阳性实体瘤患者中，最常见的癌症是胰腺癌（27%）、结直肠癌（24%）、唾液腺癌（10%）和未知原发癌（7%）。37名患者（90%）之前接受过系统性治疗（中位数为2[范围0-9]；32%接受过3次或以上）。疗效结果总结如下： 1由BIRC评估确认的总缓解率 2根据观察到的缓解时间 NE = 不可估算 按肿瘤类型划分的疗效结果总结如下： + 表示持续的缓解 1由BIRC评估确认的总缓解率 2对于≤2名患者的肿瘤类型，列出了每个患者的最佳总缓解 CI=置信区间，CR=完全缓解，DOR=缓解持续时间 NA=不适用，NE=不可评估，ORR=总缓解率，PR=部分缓解，SD=疾病稳定 胰腺癌行动联盟（PanCAN） 总裁兼首席执行官 Julie Fleshman表示 塞普替尼扩大适应症为更多难治实体肿瘤，如胰腺癌患者，带来更多靶向治疗选择机会。该获批进一步突显了广泛的生物标志物检测的重要性，它将为更多患者打开新治疗方案的大门。 既往接受过含铂化疗和初治的RET融合阳性NSCLC患者的疗效结果总结如下： 1由BIRC评估确认的总缓解率 2根据观察到的缓解持续时间 NE = 不可估算 LUNGevity基金会 总裁兼首席执行官Andrea Ferris表示 塞普替尼的加速审批使迫切需要新治疗方案的患者能够更早用上药，很高兴看到其在NSCLC领域的常规获批。作为靶向治疗，塞普替尼的这一获批进一步突出对肺癌患者进行全面生物标志物检测的需要，希望越来越多的患者能够从精准治疗中获益。 在所有LIBRETTO-001晚期实体瘤安全性评估人群（n=796）中，最常见的不良反应（≥25%）是水肿、腹泻、疲劳、口干、高血压、腹痛、便秘、皮疹、恶心和头痛。最常见的3级或4级实验室异常（≥5%）是淋巴细胞减少，丙氨酸氨基转移酶（ALT）升高，天冬氨酸氨基转移酶（AST）升高、钠减少和钙减少。 声明： 1. *塞普替尼(selpercatinib)尚未在中国获批 2. 礼来不推荐任何未获批的药品/适应症使用 Lilly 关于礼来制药 礼来制药是一家从事药品研发、生产和销售的全球领先的医药公司，致力于通过创新改善人类健康水平。礼来制药诞生于一个多世纪之前，于1876年由礼来上校在美国印第安纳州创立，公司创始人致力于生产高质量的药品以满足切实的医疗需求。今天，我们仍然执着于这一使命，并基于此开展工作。在全球范围内，我们的员工始终努力研发能为人类生活带来改变的药物，并将其提供给那些切实所需的患者。不仅如此，我们还致力于改善公众对于疾病的理解、并更好地开展疾病管理，同时通过投身于慈善事业和志愿者活动回馈社会。礼来本着“植根中国，造福中国”的理念，着力拓展在华业务，在糖尿病、肿瘤、免疫、疼痛和神经退行性疾病等领域居领先地位。如果需要了解更多关于礼来制药的信息，请登录：www.lilly.com。
RET融合阳性NSCLC患者
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